Everest Medicines ประกาศว่า Calliditas Therapeutics AB ซึ่งเป็นพันธมิตรของบริษัท ประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติยาแคปซูลที่ออกฤทธิ์ล่าช้า- TARPEYO™ (บูเดโซไนด์) เพื่อลดภาวะโปรตีนในปัสสาวะในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีโรคไต IgA ปฐมภูมิ ซึ่งมีความเสี่ยงต่อการลุกลามของโรคอย่างรวดเร็ว (โดยทั่วไปจะมีอัตราส่วนโปรตีนในปัสสาวะ-ต่อ-ครีเอตินีน (UPCR) มากกว่าหรือเท่ากับ 1.5 กรัม/กรัม) การอนุมัตินี้ได้รับภายใต้เส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัด ยังไม่ได้รับการยืนยันว่า TARPEYO ชะลอการทำงานของไตในผู้ป่วยที่เป็นโรคไต IgA หรือไม่ การอนุมัติอย่างต่อเนื่องอาจขึ้นอยู่กับการตรวจสอบและคำอธิบายเกี่ยวกับประโยชน์ทางคลินิกในการทดลองทางคลินิกที่ยืนยัน
TARPEYO ได้รับการอนุมัติภายใต้แนวทางการอนุมัติแบบเร่งรัด โดยอิงจากการบรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการลดภาวะโปรตีนในปัสสาวะในส่วน A ของการศึกษา NeflgArd ระยะที่ 3 ซึ่งเป็นหัวใจสำคัญ การศึกษาที่กำลังดำเนินอยู่เป็นการทดลองหลายศูนย์แบบสุ่ม มีการควบคุมแบบปกปิดสองทาง-ด้วยยาหลอก- ซึ่งออกแบบมาเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ TARPEYO 16 มก. วันละครั้ง เปรียบเทียบกับยาหลอกในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรคไตจาก IgA แบบปฐมภูมิ ทาร์เปโยได้รับการประเมินในผู้ป่วยที่ตัดชิ้นเนื้อ-ซึ่งได้รับการยืนยัน IgA nephropathy ซึ่งมี eGFR มากกว่าหรือเท่ากับ 35 มล./นาที/1.73 ตร.ม. มีโปรตีนในปัสสาวะ มากกว่าหรือเท่ากับ 1 กรัม/วัน หรือ UPCR มากกว่าหรือเท่ากับ 0.8 กรัม/กรัม และได้รับการรักษาด้วยยายับยั้ง RAS ในขนาดยาคงที่ที่ยอมรับได้สูงสุด
ในเดือนที่ 9 ผู้ป่วยในกลุ่ม TARPEYO (n=97) แสดงให้เห็นว่าโปรตีนในปัสสาวะลดลง 34% จากการตรวจวัดพื้นฐานอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ เทียบกับการลดลง 5% จากการตรวจวัดพื้นฐานในผู้ป่วยที่ได้รับยายับยั้ง RAS เพียงอย่างเดียว (n=102) ผลการรักษาที่จุดยุติปฐมภูมิของ UPCR ในเดือนที่ 9 มีความสอดคล้องกันในกลุ่มย่อยที่สำคัญ รวมถึงลักษณะทางประชากรศาสตร์และโรคพื้นฐานที่สำคัญ อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (มากกว่าหรือเท่ากับ 5%) ในการศึกษา ได้แก่ ความดันโลหิตสูง อาการบวมน้ำบริเวณรอบข้าง กล้ามเนื้อกระตุก สิว ผิวหนังอักเสบ น้ำหนักเพิ่มขึ้น หายใจลำบาก อาการบวมน้ำที่ใบหน้า อาการอาหารไม่ย่อย เหนื่อยล้า และภาวะไขมันในเลือดสูง
