ตามประกาศที่เผยแพร่ผ่านบัญชี WeChat อย่างเป็นทางการของ Cloud-native Healthcare พันธมิตร Calliditas Therapeutics AB ได้ประกาศผลลัพธ์เชิงบวกจากการศึกษา Open-Label Extension (OLE) ระดับโลกของการทดลอง NefIgArd Phase III สำหรับ Tarpeyo® (budesonide ล่าช้า-แคปซูลที่ออกตัว Nefecon®)
The OLE study was designed to provide an additional 9 months of Tarpeyo® treatment to all patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 มล./นาทีในขณะนั้น
มีผู้ป่วยเข้าร่วมการศึกษาทั้งหมด 119 ราย ซึ่งรวมถึงผู้ป่วย 45 รายที่ได้รับยา Tarpeyo® ในการทดลอง NefIgArd Phase III ข้อมูลแสดงให้เห็นว่าในผู้ป่วยทุกรายที่เป็นโรคไต IgA (IgAN) รวมถึงผู้ที่เคยรักษาด้วย Tarpeyo® ในการทดลอง NefIgArd Phase III ผลการรักษาต่อจุดสิ้นสุดที่สำคัญ รวมถึงอัตราส่วนโปรตีนในปัสสาวะ-ต่อ-ครีเอตินีน (UPCR) และอัตราการกรองไตโดยประมาณ (eGFR) ที่ 9 เดือนสอดคล้องกับผลที่พบในการศึกษา NefIgArd Phase III ในแง่ของความปลอดภัย ข้อมูลด้านความปลอดภัยหลังการรักษาด้วย Tarpeyo® เป็นเวลา 9 เดือนหรือการสัมผัสซ้ำหลังจากเสร็จสิ้นการศึกษา NefIgArd Phase III นั้นสอดคล้องกับข้อมูลที่รายงานก่อนหน้านี้
การทดลองทางคลินิก NefIgArd Phase III ทั่วโลกเป็นการศึกษาแบบสุ่ม ปกปิดทั้งสองด้าน ซึ่งประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Tarpeyo® (16 มก. วันละครั้ง) เทียบกับยาหลอกในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรคไต IgA ปฐมภูมิที่ได้รับการบำบัดด้วยสารยับยั้ง RAS อย่างเหมาะสม ผู้ป่วยได้รับการสุ่ม 1:1 เพื่อรับ Tarpeyo® หรือยาหลอกคู่กันเป็นเวลา 9 เดือน ตามด้วยช่วงติดตามผลโดยไม่มีการรักษาเป็นเวลา 15 เดือน การศึกษา NefIgArd Phase III บรรลุเป้าหมายหลักและจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญ โดยมีการเผยแพร่ข้อมูลฉบับเต็มมีดหมอ. จากผลลัพธ์เหล่านี้ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติยา Tarpeyo® เต็มรูปแบบในเดือนธันวาคม 2566 เพื่อใช้รักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรคไต IgA ซึ่งมีความเสี่ยงต่อการลุกลามของโรค โดยไม่คำนึงถึงโปรตีนที่การตรวจวัดพื้นฐาน
The OLE study aimed to provide 9 months of Tarpeyo® treatment to patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 มล./นาที มีผู้ป่วยเข้าร่วมทั้งหมด 119 ราย ในจำนวนนี้มี 45 รายที่ได้รับการรักษาอย่างแข็งขันแล้ว ผู้ป่วย OLE ที่ลงทะเบียนทั้งหมดยังคงรักษาด้วยการบำบัดด้วยสารยับยั้ง RAS (ACEis และ/หรือ ARBs) อย่างเหมาะสมต่อไป และได้รับ Tarpeyo® 16 มก. วันละครั้งเป็นเวลา 9 เดือน ตามด้วยการติดตามผล 3 เดือน การวิเคราะห์เบื้องต้นอิงตาม UPCR และ eGFR ที่ 9 เดือน ข้อมูลโดยละเอียดจะนำเสนอในการประชุมประจำปีที่กำลังจะมีขึ้นของ European Renal Association–European Dialysis and Transplant Association (ERA‑EDTA)
Tarpeyo® (Nefecon®) เป็นแคปซูลบูเดโซไนด์ที่ออกฤทธิ์ล่าช้า ในฐานะที่เป็นเฉพาะการบำบัดเพื่อปรับเปลี่ยนโรคสำหรับ IgA nephropathy ทั่วโลกเป็นตัวปรับภูมิคุ้มกันที่มุ่งเป้าไปที่บีเซลล์ของเยื่อเมือกในลำไส้ สามารถลดการทำงานของไตลดลง 50% ชะลอการทำงานของไตเสื่อมลง 66% ในประชากรจีน และคาดว่าจะยืดระยะเวลาในการฟอกไตหรือการปลูกถ่ายไตได้นานขึ้น 12.8 ปี
ในขณะเดียวกัน Budesonide ก็แสดงกอัตราการเผาผลาญผ่านครั้งแรก 90%ซึ่งมีส่วนทำให้เกิดโปรไฟล์ด้านความปลอดภัยที่ดี Tarpeyo® ได้รับการพัฒนาโดยเฉพาะสำหรับผู้ป่วยโรคไตจาก IgA แต่ละแคปซูลประกอบด้วยบูเดโซไนด์ 4 มก. ตามสูตรการปล่อยเป้าหมายที่บีเซลล์เยื่อเมือกในลำไส้เล็กส่วนปลาย(รวมถึงแพทช์ของ Peyer) เมื่อแคปซูลละลาย ไมโครสเฟียร์เคลือบสามชั้นจะให้การปลดปล่อยบูเดโซไนด์อย่างยั่งยืนและเสถียร ทำให้มีความเข้มข้นสูงครอบคลุมพื้นที่เป้าหมายทั้งหมด ซึ่งจะช่วยลดการผลิตแอนติบอดี IgA1 ที่ขาดกาแลคโตส (Gd‑IgA1) ซึ่งกระตุ้นให้เกิดโรคไตของ IgA ดังนั้นจึงเข้าไปแทรกแซงที่ระยะต้นน้ำของกลไกการทำให้เกิดโรคเพื่อให้บรรลุผลการรักษาในโรคไตของ IgA
